什么是高压注射全国首批！北大医院完成全球首创新药“索特西普”注射，肺动脉高压治疗迎来转折
2026年4月7日，北京大学第一医院（以下简称“北大医院”）心血管内科马为主任医师团队成功为一名系统性红斑狼疮继发肺动脉高压患者，实施了全球首创靶向药物——注射用索特西普（Sotatercept）的临床注射。 这是该药物在国内获批后全国首批、北大医院首例临床应用，标志着我国肺动脉高压治疗从“对症缓解”正式迈入“逆转肺血管重构”的对因治疗新阶段。
精准评估下的首例应用
肺动脉高压是一种隐匿性极强、进展迅猛、预后极差的罕见心血管疾病，素有“心血管癌症”之称。患者最终引发右心衰竭甚至死亡，未经规范治疗的患者中位生存期仅2-3年。传统药物多为血管扩张剂，仅能“对症缓解”症状，无法阻断肺血管重构的核心病理进程，中晚期患者长期面临治疗选择极为有限的困境。
本次接受治疗的患者为一名中年女性，确诊系统性红斑狼疮继发肺动脉高压长达6年，此前虽长期接受联合靶向治疗，但病情持续恶化，心功能降至WHO III级。活动严重受限，生活质量极差。
经北大医院肺动脉高压MDT团队全面精准评估，确认符合适应症。4月7日上午，心血管内科马为主任医师团队严格遵循国际规范，为患者顺利完成皮下注射。注射过程顺利，患者生命体征平稳，无明显不适。
全球首创药物：从缓解症状到逆转病因
注射用索特西普是全球首个、也是目前唯一获批的激活素信号通路抑制剂。该药自2024年获美国FDA批准上市，已在全球50余个国家和地区获批，成为国际指南推荐的PAH核心创新药物。
国际多中心III期STELLAR研究证实，在接受背景治疗的基础上，使用该药物24周，患者6分钟步行距离显著提升40.8米，临床恶化（死亡/住院/肺移植）风险大幅降低84%，显著改善肺动脉高压患者长期预后。
天竺自贸区新政助力“极速可及”
此次“首针”之所以能在国内获批后数月内极速落地，得益于我国罕见病药品保障先行区的国家级政策创新。
依托“先行先试”政策，通过“医疗机构、药品、企业”三白名单制度、“一次审批、多次出区、急需即用”以及“区港联动”7×24小时通关等机制，北大医院医务处、药剂科、心血管内科等多部门无缝协作，快速完成药品临时进口许可审批与通关入院。药剂科周颖主任带领团队提前启动罕见病药品应急响应机制，迅速完成索特西普的进口备案、海关申报及院内采购流程；依托“临时进口临床急需及罕见病药品管理路径”对药品入院建账、储存温控、临床合理用药等环节进行全流程跟踪。
北大医院与北京天竺综合保税区高效协同，改变了以往国内罕见病患者“人等药”的困局，实现了国际前沿创新药的“极速可及”。
此次索特西普首针注射，是国家罕见病保障政策、自贸区创新试点、顶尖医疗机构临床能力三方协同发力的典范之作。
北大医院表示，未来将继续依托天竺自贸区平台，发挥罕见病诊疗、新药临床、介入技术等全链条优势，加速引进国际领先的罕见病创新药械，持续深化临床研究与学科建设，构建“预防—精准诊断—规范治疗—康复—全程保障”的全生命周期罕见病诊疗体系，为我国罕见病事业发展贡献“北大医院力量”。
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