领航者说：口服跨越，战略协同，助力乳腺癌治疗便捷化升级与慢病管理

徐兵河院士：

OPTIMAL研究首次成功证实在HER2阴性复发/转移性乳腺癌中，口服紫杉醇疗效非劣于静脉剂型，同时在神经毒性、过敏反应方面均展现出安全性优势，且彻底规避了输液相关反应。这种“疗效不减、安全可控”的突破，标志着乳腺癌部分化疗药物有望告别静脉依赖，进入口服便捷的新时代。

2026年是我国“十五五”规划开局之年，提升基层医疗服务能力、优化医疗资源配置、推动创新药物可及性以及构建以患者为中心的智慧服务新生态正是“十五五”规划中医药卫生高质量发展的重点方向。OPTIMAL研究的成功，恰逢其时地回应了这一战略需求，体现在两个层面：

一、医疗资源层面：重塑化疗服务模式，助力分级诊疗落地。

口服紫杉醇无需复杂输液设备，基层医疗机构即可开展化疗，患者在上级医院制定方案后，可以回到基层管理，甚至居家服药、定期复查，真正把分级诊疗落到实处。与此同时，口服剂型不仅能释放大量床位与护理人力，提升整体医疗效率，也让偏远地区患者能用上规范的紫杉醇治疗，让优质医疗资源惠及更多患者。

二、患者获益层面：提升生存尊严与生活质量。

当摆脱输液束缚后，患者能在熟悉的家庭环境中完成治疗，化疗可平稳融入日常生活。这种以患者为中心的治疗模式革新，不仅减轻了奔波之苦与身心负担，更提升了治疗依从性与生活质量，守护了生命的尊严，而这也正是我国“十五五”规划坚持“以人民健康为中心”理念的生动实践。

徐兵河院士：

首先，口服剂型通过降低神经毒性累积，保障长期治疗的持续性。晚期乳腺癌患者常需长期治疗，甚至因疾病进展而接受多线治疗。静脉化疗的神经毒性累积常导致患者在第3周期左右出现手足麻木等神经病变^[3]，不得不减量或停药，直接影响长期生存获益。而口服紫杉醇血药浓度平稳，OPTIMAL研究也显示口服组神经毒性发生率显著低于静脉组，这意味着患者能够像管理慢性病一样长期维持有效化疗，避免了因不良反应导致的治疗中断，为长期生存获益提供了重要前提。

其次，口服剂型便捷调整剂量的特性，有助于最大化时间依赖性药物的治疗获益。紫杉醇是时间依赖型化疗药物，其疗效与药物暴露时间密切相关。口服给药不仅提供了更平稳的血药浓度，且剂量调整灵活便捷，有助于医生根据患者耐受性精细化调整剂量强度，帮助患者更好地保存体力以接受后续治疗。目前，这一优势在胃癌领域已得到验证：一项晚期胃癌二线治疗的口服紫杉醇III期临床研究在达到非劣效主要终点的基础上，口服剂型将中位OS延长了2.59个月，取得优效性结果（P=0.006）^[4]，这提示我们对于紫杉醇这类时间依赖性化疗药物，口服剂型的药代动力学特征与安全性优势，可能转化为切实的生存优势。而在乳腺癌领域，未来我们也同样期待更长期的随访数据来验证这一趋势。

可见，口服紫杉醇的意义不仅在于自身剂型的改变，更在于与其他便捷剂型药物协同，共同构建乳腺癌全程便捷治疗的闭环，使患者在保证疗效的同时获得更高的生活质量与治疗依从性，最终实现治疗获益的最大化。

徐兵河院士：

这一协作模式的成功，为抗肿瘤创新药物研发提供了很好的借鉴。近年来，临床研究的整体水平显著提升，越来越多的学者活跃于国际学术舞台，逐步从“跟跑”走向“并跑”。而OPTIMAL研究所展现的多国深度协作模式，正是这一趋势的生动体现，也为未来我国开展或参与全球注册研究积累了宝贵的学术影响力与国际合作基础。

展望未来，我期待这种国际协作模式能够持续深化。对于中国抗肿瘤药物研发而言，积极参与国际多中心协作，真正融入全球新药研发体系，不仅能加速引进国际前沿成果，让更多好药、新药尽早惠及患者，也能持续提升中国学者的临床研究能力，推动我国整体研发水平再上新台阶，在全球创新格局中贡献更多中国力量。

专家洞见：数据亮眼，机制创新，解读临床疗效与未来方向

马飞教授：

同时，口服剂型血药浓度平稳，避免了静脉给药因增溶剂胶束导致的峰值冲击，从而减少了氧化应激反应和神经损伤。临床前研究也显示，口服剂型组疼痛行为显著减轻，氧化应激、细胞凋亡及疼痛相关分子改变均少于静脉组。此外，它完全摒弃了Cremophor EL溶剂，采用FDA批准的可食用脂质辅料，从源头消除了溶剂相关的过敏反应，临床使用无需常规预处理，显著提高了用药便利性和安全性。

马飞教授：

第一，节拍化疗的探索。节拍化疗是一种高频次、低剂量的给药模式，传统溶剂型紫杉醇从三周方案缩短到一周方案，我们已经显著看到了疗效的提升，但如果静脉剂型再尝试更高频次，会给临床带来极大的不便。而口服剂型为探索节拍化疗模式提供了可能，这是非常重要的方向。

第二，联合治疗策略的拓展。紫杉醇不仅通过抑制微管解聚发挥细胞毒作用，还能激活免疫应答，是目前免疫治疗的可选搭档。但既往我们看到，不同剂型对免疫治疗的协同作用存在差异，溶剂型紫杉醇相对于白蛋白紫杉醇而言，协同优势并不突出。口服紫杉醇在OPTIMAL研究中表现出与总人群一致的非劣效疗效，抗肿瘤作用未受到影响，同时给药通路的变化为未来联合靶向治疗或免疫治疗等提供了更多可能。

第三，维持治疗的新思路。静脉剂型的维持治疗在临床上面临诸多不便，尤其是神经毒性带来的长期应用困难。而口服剂型可能为维持治疗带来便利，这对延长晚期患者的生存期具有重要临床价值。

第四，推动治疗线数前移。我们希望好的药物能用到更早期阶段。未来可以在（新）辅助治疗中进一步探索口服紫杉醇的应用潜力，让患者在获得紫杉醇疗效的同时，也能更早从改良新剂型中获得便捷生活方式的提升。

徐兵河 院士

• 中国工程院院士，主任医师，北京协和医学院长聘教授，博士生导师，教学名师

• 现任国家新药（抗肿瘤）临床研究中心主任
  

• 乳腺癌创新药物研发与转化研究北京市重点实验室主任

• 曾任中国医学科学院肿瘤医院内科主任
  

• 以第一完成人获国家科技进步二等奖、全国创新争先奖状、何梁何利基金科学与技术进步奖等重要奖项